Arriva da uno studio dell’Istituto Mario Negri il farmaco Octreotide LAR, che si è rivelato promettente per la cura del rene policstico (ADPKD), perché in grado di rallentare la crescita delle cisti e prevenire la progressione verso l’insufficienza renale e la dialisi.
Un passo avanti significativo per i pazienti, che dalla fine degli anni ’50, quando la malattia venne riconosciuta come ereditaria, fino a qualche anno fa, non avevano a disposizione alcun rimedio per rallentare o arrestare il progresso di questa patologia.
Grazie ai progressi scientifici e a studi sperimentali, oggi sappiamo quali siano i meccanismi molecolari attraverso cui le cisti crescono, distruggendo nel tempo il tessuto renale sano circostante.
Proprio da questi dati sono partiti i ricercatori e clinici dell’ Istituto Mario Negri, che con la collaborazione di nefrologi di tutta Italia, negli ultimi anni hanno individuato una strada terapeutica nel Octreotide LAR.
Quest’ultimo si è rivelato in grado di ridurre le cisti non solo a livello renale, ma anche nel fegato, e di migliorare la disfunzione cardiaca, che si osserva nei pazienti con rene policistico, spesso affetti, per il carattere sistemico dell’ADPKD, anche da importanti comorbidità.
A.N.E.D. ha partecipato all’ incontro del 22 novembre, a Bergamo, dove dietro la guida del Dott. Giuseppe Remuzzi, sono stati illustrati gli studi e, in presenza di medici e pazienti, si è discusso delle implicazioni pratiche per migliorare la cura dei pazienti con rene policistico.
I risultati dello studio dell’Istituto Mario Negri, l’ ALADIN 2, sono stati pubblicati recentemente sulla rivista scientifica PLOS Medicine e hanno ricevuto l’appoggio della comunità scientifica, al punto che l’ Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha inserito octreotide LAR in una lista di farmaci che ne autorizza la prescrizione secondo quanto previsto dalla legge 648/96.
“Ora, di fronte a questa malattia in buona misura ereditaria, ben due farmaci sono ammessi dalla Agenzia Italiana del Farmaco. In aggiunta al già applicato Tolvaptan, salutiamo con favore l’ingresso nelle opzioni terapeutiche di questo nuovo farmaco, naturalmente in base alla valutazione clinica e in relazione alla specificità di ogni singolo caso. – ha dichiarato il Presidente Giuseppe Vanacore, presente all’evento – A.N.E.D. condivide fortemente la medicina basata sull’evidenza e si adopererà nei confronti delle istituzioni sanitarie, affinché le possibilità di cura oggi disponibili siano messe a disposizione di tutti i pazienti interessati”.
Salve, sono Serafino Rezza di anni 66 e sono affetto da rene policistico complex, vorrei sapere se ci sono cure adeguate affinché questi possono regredire o perlomeno rimanere allo stadio attuale. Sono interessato a presentarmi per eventuali cure sperimentali presso il vostro centro. Grato di cortese riscontro saluto cordialmente.
Gentile Serafino,
grazie per il suo commento. L’Istituto Mario Negri è stato promotore di più di uno studio clinico con l’octreotide nel rene policistico, ed ha ottenuto, grazie ai risultati di questi studi, che venisse inserito dall’Agenzia italiana del Farmaco in una lista che include farmaci prescrivibili dal Sistema Sanitario Nazionale.
Dunque, il farmaco non è più utilizzato solo in protocolli sperimentali, ma può essere prescritto a tutti i pazienti che abbiano determinate caratteristiche.
Il farmaco, infatti, può essere prescritto solo a pazienti che abbiano un filtrato glomerulare inferiore a 30 ml/min e superiore a 15 ml/min, a pazienti cioè che abbiano una insufficienza renale avanzata.
Le modalità pratiche di prescrizione del farmaco potrebbero variare da Regione a Regione. A titolo di esempio, in Lombardia, tutti i centri di Nefrologia possono prescrive l’octreotide ai pazienti che ne abbiano le caratteristiche; la distribuzione del farmaco è ospedaliera, e monitorata con esami periodici. Se volesse ulteriori informazioni, può contattarci telefonicamente al numero 02.8057927 e la metteremo in contatto con i nostri referenti dell’Istituto Mario Negri.
Per la prescrizione – e per valutare se lei possa effettivamente prendere il farmaco in oggetto – dovrà comunque rivolgersi al suo nefrologo e al suo centro di nefrologia.